Allogen stamcellstransplantation
Rekommendationer
- Det vetenskapliga underlaget för allo-SCT både som del av primärbehandling och efter återfall är begränsat och diskordant, och är otillräckligt för att kunna rekommendera allo-SCT vid myelom oavsett sjukdomsskede.
- Primärbehandling: Högdos-melfalan/ASCT efterföljt av RIC-SCT i sekvens, efter uppnådd respons ≥ VGPR efter induktionsbehandling, kan övervägas för utvalda patienter upp till 50 års ålder med högrisk-cytogenetik och där det finns en HLA-identisk syskondonator eller välmatchad obesläktad givare (9/10). (++)
- Första återfall efter ASCT: RIC-SCT kan övervägas för utvalda patienter upp till 60 års ålder, med behandlingssensitivt återfall/progress < 18 månader efter högdos-melfalan/ASCT. (++)
- Allo-SCT har ingen plats vid avancerad refraktär sjukdom och sena återfall.
- Man bör först ta kontakt med ett allogentransplantationscentrum och en expert på allogentransplantation vid myelom för att diskutera dessa fall.
Allogen transplantation (allo-SCT) med benmärg och senare blodstamsceller har i Sverige utförts vid myelom sedan 1980-talet. Trots detta ingår inte allo-SCT i rutinbehandlingen vid myelom, och ingen konsensus finns bland hematologer i världen om när och hur denna behandlingsform ska användas. Till stor del hänger detta ihop med behandlingens tidigare höga toxicitet och risk för död i transplantationsrelaterade komplikationer (TRM). Med myeloablativ konditionering låg denna risk så högt som 40 %, och registerstudier har visat att chansen till överlevnad var bättre för autolog stamcellstransplantation (ASCT) än för allo-SCT 111. Efter övergången till reduced intensity conditioning (RIC) samt introduktion av bättre understödjande behandling, som infektionsprofylax och infektionsbehandling, har komplikationerna och mortalitetsrisken minskat väsentligt. ASCT följt av RIC-SCT har jämförts med enbart ASCT som del av primärbehandlingen i sex prospektiva kontrollerade studier, baserade på ”biologisk randomisering” (tillgänglig HLA-matchad syskondonator eller inte) 112113114115116117118119. Två av studierna 112113114visade förlängd långtidsöverlevnad med RIC-SCT, medan ingen skillnad sågs i de övriga 115116117118119. De studier som visade fördel för RIC-SCT inleddes dock innan de nya effektiva myelomläkemedlen fanns tillgängliga, varför endast äldre typer av läkemedel användes i induktionsbehandlingen före transplantation.
För allo-SCT vid återfall efter ASCT finns data från ett fåtal retrospektiva studier, av vilka de flesta är små 120121122123. OS efter transplantation är ca 50–60 % efter tre års uppföljning, vilket i jämförelse med retrospektiva kontrollpatienter utan donator är bättre eller lika bra.
Resultaten är dock svårvärderade eftersom det rör sig om utvalda patienter som behandlats inom klinisk praxis. Det kan påpekas att situationen är liknande för allo-SCT även vid andra indikationer än myelom, eftersom det finns för få randomiserade, kontrollerade studier för att ge någon indikation.