Inledning

Vårdprogrammet gäller för patienter ≥ 18 år med Waldenströms makroglobulinemi (WM) (C88.0) eller lymfoplasmacytiskt lymfom (LPL) (C83.0B). I vårdprogrammet jämställs WM med LPL med undantag av de specifika problem som uppkommer på grund av IgM M-komponenten.

Vårdprogrammet är utarbetat av den nationella arbetsgruppen och fastställt av Regionala cancercentrum i samverkan 2021-09-15. Beslut om implementering tas i respektive region i enlighet med överenskomna rutiner. Stödjande Regionalt cancercentrum är Regionalt cancercentrum Syd.

Tidigare versioner:

Tidigare vårdprogram publiceras inte men kan begäras ut från Regionala cancercentrum, info@cancercentrum.se.

I denna version av det nationella vårdprogrammet för Waldenströms makroglobulinemi har inga större förändringar i behandlingsprinciper genomförts men ett antal justeringar har gjorts, inklusive uppdatering av referenslistan. Dessa är de viktigaste:

• Vid val av behandling bör fortfarande behandlingen individualiseras beroende på t.ex. ålder, samsjuklighet och typ av symtom eller sjukdomspresentation. Rekommendationerna är uppdaterade med de senaste studierna med tydligare rekommendationer när de olika regimerna bör användas.
• Ibrutinib är godkänt för behandling av återfall av WM, eller som primärbehandling hos patienter som är olämpliga för immunokemoterapi. 2021 gjorde NT-rådet bedömningen att det inte behövs någon kostnadseffektivitets-beräkning då Ibrutinib numera är en väletablerad behandling till denna förhållandevis begränsade patientgrupp. Preparatet har visat god klinisk effekt och kan därför rekommenderas av vårdprogramgruppen, men kan inte generellt rekommenderas då läkemedelssubvention saknas för dessa indikationer.
• Utredning och behandling av Bing Neels syndrom är uppdaterad. Vårdprogramgruppen föreslår Ibrutinib som ett av förstahandsvalen vid behandlingen.
• Ett kapitel om nuvarande kunskapsläge om ev. kommande behandlingar är tillagt.
• Vaccinationsrekommendationer.
• Plasmaferes som behandlingsalternativ vid svårbehandlad hemolys och kryoglobulinemi.
• Fludarabin är nedprioriterat som behandlingsalternativ och ska bara användas i speciella situationer.

För maligna lymfom och kronisk lymfatisk leukemi finns ett standardiserat vårdförlopp framtaget, gällande från och med 2019-11-21.

Det finns ingen konflikt mellan innehållet i vårdprogrammet och det standardiserade vårdförloppet. Vårdförloppet beskriver vad som ska göras medan vårdprogrammet utvecklar hur, samt vilken evidensgrund som finns för åtgärderna i det standardiserade vårdförloppet.

Det standardiserade vårdförloppet finns delvis integrerat med texten i vårdprogrammet men kan också läsas i sin helhet i Kunskapsbanken.

Vårdens skyldigheter regleras bland annat i hälso- och sjukvårdslagen (2017:30). Den anger att målet med hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen samt att hälso- och sjukvårdsverksamhet ska bedrivas så att kraven på en god vård uppfylls. God vård definieras enligt Socialstyrelsen som kunskapsbaserad, ändamålsenlig, säker, patientfokuserad, effektiv och jämlik. Vårdprogrammet ger rekommendationer för hur vården ska utföras för att uppfylla dessa kriterier. Dessa rekommendationer bör därför i väsentliga delar följas för att man ska kunna anse att sjukvården lever upp till hälso- och sjukvårdslagen.

Patientlagen (2014:821) anger att vårdgivaren ska erbjuda patienten anpassad information om bl.a. diagnosen, möjliga alternativ för vård, risk för biverkningar och förväntade väntetider samt information om möjligheten att själv välja mellan likvärdiga behandlingar (3 kap 1–2 § patientlagen). Vårdgivaren ska enligt samma lag erbjuda fast vårdkontakt samt information om möjlighet till ny medicinsk bedömning, även inom annan region. Vårdgivaren ska också informera om möjligheten att välja vårdgivare i hela landet inom allmän och specialiserad öppenvård. Enligt det s.k. patientrörlighetsdirektivet ska vårdgivaren också informera om patientens rättighet att inom hela EU/EES välja och få ersättning för sådan vård som motsvarar vad som skulle kunna erbjudas i Sverige. Praktisk information om detta, t.ex. hur och när ersättning betalas ut, finns hos Försäkringskassan.

Enligt vårdgarantin (2010:349) har vårdgivaren en skyldighet att erbjuda patienter kontakt samt åtgärder inom vissa tider. De standardiserade vårdförlopp som RCC har tagit fram och som regionerna har beslutat att följa anger kortare väntetider som dock inte är en del av vårdgarantin.

I hälso- och sjukvårdslagen anges också att hälso- och sjukvården har särskilda skyldigheter att beakta barn som anhöriga och ge dem information, råd och stöd (5 kap 7 §).

Vårdprogrammet använder evidensgraderingssystemet GRADE. För en komplett gradering ska alla ingående studier tabelleras och värderas. Detta har endast gjorts för ett urval av rekommendationerna, men principerna för GRADE-gradering har tillämpats i hela vårdprogrammet.

GRADE innebär att styrkan i rekommendationerna graderas enligt följande:

Starkt vetenskapligt underlag (++++) 
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet utan försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Måttligt starkt vetenskapligt underlag (+++) 
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet med förekomst av enstaka försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Begränsat vetenskapligt underlag (++) 
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet med försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Otillräckligt vetenskapligt underlag (+)
När vetenskapligt underlag saknas, tillgängliga studie har låg kvalitet eller där studier av likartad kvalitet är motsägande anges det vetenskapliga underlaget som otillräckligt.

Läs mer om systemet i SBU:s metodbok.