Inledning
Vårdprogrammets giltighetsområde
Detta vårdprogram omfattar alla patienter ≥18 år med de klassiska Philadelphianegativa myeloproliferativa neoplasierna polycytemia vera (PV), essentiell trombocytemi (ET) och myelofibros (MF). Vi inkluderar också MPN-U, som enligt WHO:s definition motsvarar MPN som inte uppfyller kriterierna för de specifika MPN-entiteterna.
Detta vårdprogram omfattar inte kronisk neutrofil leukemi, kronisk eosinofil leukemi eller annan myeloproliferativ neoplasi som inte tillhör de ovan nämnda entiteterna.
I Sverige diagnostiseras varje år cirka 600 personer med MPN. Dessa patienter utreds och behandlas vid cirka 50 olika kliniker i landet. Detta vårdprogram syftar till att ge nationella riktlinjer för diagnostik, behandling och uppföljning av patienter med MPN. Vårdprogrammet inkluderar principer för handläggning av speciella kliniska situationer vid MPN. Vi har avstått ifrån att närmare diskutera rent experimentella behandlingar.
Målgruppen för vårdprogrammet är i första hand de läkare som har hand om MPN-patienter i olika skeden av sjukdomen. I andra hand vänder det sig till kliniska genetiker och hematopatologer som är involverade i diagnostiken av MPN samt sjuksköterskor och paramedicinare som medverkar i vården av dessa patienter. Den inledande sammanfattningen är dock skriven på ett sådant sätt att den lätt ska kunna förstås av såväl intresserade patienter som av beslutsfattare inom den hematologiska cancervården.
Våra rekommendationer bygger främst på kunskaper och erfarenheter från kliniska studier, tidigare nordiska MPN-riktlinjer framtagna via Nordic MPN Study Group samt data från det svenska MPN-registret Kvalitetsregisterrapporter för MPN. Vi har eftersträvat samstämmighet med de reviderade europeiska riktlinjer som publicerades 2018 12.
Rekommendationerna utarbetade av nationell arbetsgrupp och fastställda av Regionala cancercentrum i samverkan 2025-06-10. Beslut om implementering tas i respektive region i enlighet med överenskomna rutiner. Ansvarigt Regionalt cancercentrum: Stockholm Gotland.
Tabell 1. Tidigare versioner av vårdprogrammet:
|
Datum |
Beskrivning av förändring |
|
2021-01-14 |
Version 1.0 fastställd av RCC i samverkan |
|
2022-01-11 |
Version 2.0 fastställd av RCC i samverkan |
|
2022-05-03 |
Version 3.0 fastställd av RCC i samverkan |
Tidigare vårdprogram publiceras inte men kan begäras ut från Regionala cancercentrum, info@cancercentrum.se.
Förändringar jämfört med tidigare version
Det första svenska nationella vårdprogrammet för MPN publicerades i januari 2021 En mindre uppdatering av Kapitel 6 Symtom och tidig utredning fastställdes i januari 2022 för att överensstämma med det nya standardiserade vårdförloppet för MPN.
I denna mindre uppdatering av vårdprogrammet har vi gjort följande förändringar:
- Förstärkt och förtydligad rekommendation om användning av NGS myeloid panel vid utredning och reevaluering av MPN.
- Inklusion av MPL-mutation i rIPSET thrombosis score.
- Förstärkt rekommendation om riskstratifiering vid myelofibros.
- Vid myelofibros är JAK-hämmaren momelotinib godkänd för behandling av patienter med anemi, och ingår i läkemedelsförmånen för riskkategori intermediär-2 och hög.
- Ny underrubrik om JAK2 CHIP.
- Radioaktiv fosfor (P32) utgår som behandlingsalternativ då det inte längre är tillgängligt.
Utöver ovanstående har en del mindre förtydliganden och språkliga förbättringar gjorts samt referenser uppdaterats.
Förändringar som medför resursbesparing
Vårdprogrammet kan medföra en viss ökad kostnad för utförandet av NGS. Användandet av NGS kan dock i vissa fall innebära att diagnos kan avskrivas och därmed behovet av uppföljning. Patienter som över tid benämnts som oklassificerbar MPN ges också möjlighet att klassificeras till specifik MPN entitet alternativt annan myeloid diagnos med då bättre möjligheter för anpassade behandlingsåtgärder.
Värdering av det vetenskapliga underlaget
Arbetet har utgått ifrån befintliga internationella och nationella kunskapsstöd och systematiska översikter inom området. De guidelines som huvudsakligen legat som grund är NCCN och BSH guidelines. Om GRADE:s klassificering har använts för något av underlagen har de lyfts in i vårdprogrammet. Gruppen har inte själv genomfört en komplett GRADE-klassificering men principerna för GRADE:s klassificering har använts i diskussionerna av det vetenskapliga underlaget.
I vissa fall har originalstudier använts som underlag. När vetenskapliga underlag saknas eller vetenskapliga studier har haft låg kvalitet bygger underlaget på gruppens beprövade erfarenhet.
GRADE:s klassificering rör de sammanvägda resultatens tillförlitlighet och klassificeras i fyra nivåer:
- Det sammanvägda resultatet har hög tillförlitlighet (++++)
- Det sammanvägda resultatet har måttlig tillförlitlighet (+++)
- Det sammanvägda resultatet har låg tillförlitlighet (++)
- Det sammanvägda resultatet har mycket låg tillförlitlighet. (Det innebär att det inte går att bedöma om resultatet stämmer.) (+)
Läs mer om systemet i SBU:s metodbok.