Inledning

Detta vårdprogram omfattar alla patienter > 18 år med de klassiska Philadelphianegativa myeloproliferativa neoplasierna polycytemia vera (PV), essentiell trombocytemi (ET) och myelofibros (MF). Vi inkluderar också MPN-U, som enligt WHO:s definition motsvarar MPN som inte uppfyller kriterierna för de specifika MPN-entiteterna.

Detta vårdprogram omfattar inte kronisk neutrofil leukemi, kronisk eosinofil leukemi eller annan myeloproliferativ neoplasi som inte tillhör de ovan nämnda entiteterna.

I Sverige diagnostiseras varje år 400–500 personer med MPN. Dessa patienter utreds och behandlas vid cirka 50 olika kliniker i landet. Detta vårdprogram syftar till att ge nationella riktlinjer för diagnostik, behandling och uppföljning av patienter med MPN. Vårdprogrammet inkluderar principer för handläggning av speciella kliniska situationer vid MPN. Vi har avstått ifrån att närmare diskutera rent experimentella behandlingar.

Målgruppen för vårdprogrammet är i första hand de läkare som har hand om MPN-patienter i olika skeden av sjukdomen. I andra hand vänder det sig till kliniska genetiker och hematopatologer som är involverade i diagnostiken av MPN samt sjuksköterskor och paramedicinare som medverkar i vården av dessa patienter. Den inledande sammanfattningen är dock skriven på ett sådant sätt att den lätt ska kunna förstås av såväl intresserade patienter som av beslutsfattare inom den hematologiska cancervården.

Våra rekommendationer bygger främst på kunskaper och erfarenheter från kliniska studier, tidigare nordiska MPN-riktlinjer framtagna via Nordic MPN Study Group samt data från det svenska MPN-registret Kvalitetsregisterrapporter för MPN. Vi har eftersträvat samstämmighet med de reviderade europeiska riktlinjer som publicerades 2018[1cb70cef-6d69-4112-b9c4-c03ee1352b9b19552195294a8449b86-49e9-4e21-955b-ea855e235d6229552195294].

Rekommendationerna utarbetade av nationell arbetsgrupp och fastställda av Regionala cancercentrum i samverkan 2022-05-03. Beslut om implementering tas i respektive region i enlighet med överenskomna rutiner. Ansvarigt Regionalt cancercentrum: Regionalt cancercentrum Stockholm Gotland.

Tidigare versioner

Tidigare vårdprogram publiceras inte men kan begäras ut från Regionala cancercentrum, info@cancercentrum.se.

Det första svenska nationella vårdprogrammet för MPN publicerades i januari 2021 En mindre uppdatering av Kapitel 6 Symtom och tidig utredning fastställdes i januari 2022 för att överensstämma med det nya standardiserade vårdförloppet för MPN.

I denna mindre uppdatering av vårdprogrammet har vi gjort följande förändringar:

• Ett pegylerat IFN-alfa-preparat, ropeginterferon alfa-2b är godkänt i Sverige på indikation polycetemia vera men saknar subvention varvid läkemedlet ej kan rekommenderas.
• Vid myelofibros i riskkategori intermediär-2 och hög är JAK-hämmaren fedratinib godkänd för behandling och ingår i läkemedelsförmånen.
• Trombos och blödning vid MPN har tilldelats ett eget kapitel med utvidgad information. Rekommendationerna bibehålls dock i enlighet med tidigare versioner.
• Kapitel 16 om egenvård har uppdaterats med nya referenser.

Utöver ovanstående har en del mindre förtydliganden och språkliga förbättringar gjorts samt referenser uppdaterats.  

Vårdens skyldigheter regleras bland annat i hälso- och sjukvårdslagen (2017:30). Den anger att målet med hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen samt att hälso- och sjukvårdsverksamhet ska bedrivas så att kraven på en god vård uppfylls. God vård definieras enligt Socialstyrelsen som kunskapsbaserad, ändamålsenlig, säker, patientfokuserad, effektiv och jämlik. Vårdprogrammet ger rekommendationer för hur vården ska utföras för att uppfylla dessa kriterier. Dessa rekommendationer bör därför i väsentliga delar följas för att man ska kunna anse att sjukvården lever upp till hälso- och sjukvårdslagen.

Patientlagen (2014:821) anger att vårdgivaren ska erbjuda patienten anpassad information om bl.a. diagnosen, möjliga alternativ för vård, risk för biverkningar och förväntade väntetider samt information om möjligheten att själv välja mellan likvärdiga behandlingar (3 kap. 1–2 § patientlagen). Vårdgivaren ska enligt samma lag erbjuda fast vårdkontakt samt information om möjligheten till en ny medicinsk bedömning, även inom en annan region. Vårdgivaren ska också informera om möjligheten att välja vårdgivare i hela landet inom allmän och specialiserad öppenvård. Enligt det s.k. patientrörlighetsdirektivet ska vårdgivaren också informera om patientens rättighet att inom hela EU/EES välja och få ersättning för sådan vård som motsvarar vad som skulle kunna erbjudas i Sverige. Praktisk information om detta, t.ex. hur och när ersättning betalas ut, finns hos Försäkringskassan.

Enligt vårdgarantin(2010:349) har vårdgivaren en skyldighet att erbjuda patienter kontakt samt åtgärder inom vissa tider. De standardiserade vårdförlopp som RCC har tagit fram och som regionerna har beslutat att följa anger kortare väntetider som dock inte är en del av vårdgarantin.

I hälso- och sjukvårdslagen anges också att hälso- och sjukvården har särskilda skyldigheter att beakta barn som anhöriga och ge dem information, råd och stöd (5 kap. 7 §).

Vårdprogrammet använder evidensgraderingssystemet GRADE. För en komplett gradering ska alla ingående studier tabelleras och värderas. Detta har endast gjorts för ett urval av rekommendationerna, men principerna för GRADE-gradering har tillämpats i hela vårdprogrammet.

GRADE innebär att styrkan i rekommendationerna graderas enligt följande:

Starkt vetenskapligt underlag (++++)
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet utan försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Måttligt starkt vetenskapligt underlag (+++)
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet med enstaka försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Begränsat vetenskapligt underlag (++)
Bygger på studier med hög eller medelhög kvalitet med försvagande faktorer vid en samlad bedömning.

Otillräckligt vetenskapligt underlag (+)
När vetenskapligt underlag saknas, tillgängliga studier har låg kvalitet eller där studier av likartad kvalitet är motsägande anges det vetenskapliga underlaget som otillräckligt. Läs mer om systemet här: http://www.sbu.se/upload/ebm/metodbok/SBUsHandbok_Kapitel10.pdf